CRISPR/Cas9 시스템은 특정 DNA 서열을 높은 정밀도로 절단하여 유전 질환의 근본 원인을 교정할 수 있는 혁신적인 유전자 치료 기술입니다.
최근 임상 적용 사례
- 겸상 적혈구 빈혈 등 혈액 질환에 대한 체내 유전자 편집 시도가 진행 중이며, 이는 환자의 건강 개선 가능성을 보여주고 있습니다.
- 현재 다양한 시험 단계에 있으며, 목표 유전자에 대한 성공적인 In vivo 및 Ex vivo 적용 사례들이 보고되고 있습니다.
안전성 및 약물학적 고려사항
치료제 투여 시 가장 큰 난제는 Off-target effect(표적 외 절단)의 최소화입니다. 이를 위해 Cas9 변이체나 가이드 RNA 설계를 최적화하는 것이 중요하며, 면역원성 문제 또한 중요한 약리학적 고려 사항입니다. 향후 임상적 성공을 위해서는 낮은 면역 반응과 높은 정밀의료 수준 달성이 필수적입니다.
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